国际原子能机构派驻扎波罗热核电站观察员完成轮换
这些有毒物质可能经由呼吸或是皮肤吸收进入人体危害健康。
几乎同时,哈佛医学院的George Church与隔壁麻省理工学院教授张锋的研究,首次将CRISPR应用在真核生物细胞上。eGenesis主要的科研手段是通过CRISPR和其他基因编辑技术不断优化猪的基因组,降低人体对它的免疫排斥。
而Editas Medicine、CRISPR Therapeutics、Intellia Therapeutics等公司更是分别完成了IPO,退出时它们的估值全都超过5亿美元——CRISPR经济已初具规模。人类基因组的第一个big APP谈起基因编辑,CRISPR已成业界最高频词汇之一。2013年,美国国家心脏、肺和血液研究所胸外科研究项目的默罕默德·穆希乌丁医生成功将一只转基因猪的心脏移植到一只狒狒体内,一年多后,这颗心脏仍在狒狒的体内跳动,功能完好——这打破了此前移植到灵长类动物体内的异种器官最多只能维持6个月就会遭到免疫系统排斥的纪录。我们的终极目标是创造一个没有器官短缺的世界。从哈佛走出的创业公司eGenesis正瞄准了这两大障碍。
事实上,早在多年前,人类基因组计划就有了一些极其原始而复杂的基因查询工具,但仅建立工具可能就要耗费半年一年,科学家们一直苦于没有一个方便的工具可以真正操纵生物的基因组。这家从哈佛走出的公司,和同样诞生于查尔斯河畔流淌着两所世界级名校血液的数家生物医疗公司一起,站在了以基因编辑为人类生命谋福利的边界上。9、吉利德:亟待脱离困境 尽管吉利德(Gilead Sciences)进入了研发预算前十名单,但投资者却很不情愿看到51亿美元的并购支出账单。
分析师预计该药的年销售额将达到10亿美元以上,诺华也因此加速该药的适应症拓展。百时美施贵宝CEO Giovanni Caforio提出的应对战略依然聚焦肿瘤免疫领域,如针对liri(lirilumab)、LAG-3、GITR、CFS1R、IDO靶点的药物。其中,罗氏(Roche)和默沙东(Merck)在总费用增长中占据最大份额。该公司各个方面都在慢慢恢复活力,过去几年被仿制药企业抢夺的市场利润也在慢慢补充回来,但这些利润主要来自于旧药涨价,而不是新药的收入。
Rick从裁员200人的措施中开始新CEO生涯,随后展开了价值高达8.5亿美元的公司翻新计划。同年,辉瑞还斥资140亿美元收购了Medivation,获得一只处于研发末期的聚腺苷二磷酸(PARP)抑制剂talazoparib。
在自身研发费用上,礼来也比其他巨头多付出了很多。诺华在2016年斥资16.5亿美元与专注于抗转录疗法的Ionis制药公司达成协议,共同开发AKCEA-APO(a)-LRx和AKCEA-APOCIII-LRx两只心血管药物。在此之前,礼来在临床研发上经历了好多年旱灾。最近几年,制药企业继续保持强劲的投资动能,尤其是一些制药巨头。
Entresto在销量方面持续落后于同类药物,但诺华不愿将Entresto从重磅药行列中剔除,尽管该药未能成功显示出对患者的心血管益处。2、默沙东:重点栽培Keytruda 2016年,默沙东的研发预算增幅在前十药企中是最大的,很大一部分用于Keytruda的专利纠纷和解。新获批的多发性硬化症用药Ocrevus将扮演去年上市的首个PD-L1检查点抑制剂Tecentriq的重要角色,有望打破原有市场结构。默沙东和辉瑞已将联合研发的SGLT2糖尿病用药ertugliflozin的注册申请提交给美国和欧洲的监管机构,试图进入一个已经较为拥挤的治疗领域。
药物研发最舍得砸钱的十大企业 2017-07-19 06:00 · wenmingw 据美国证券交易委员会统计,2016年,研发预算最高的几家药企费用总和较2015年增长超过50亿美元。其近期完成了对百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb)针对杜氏肌营养不良综合症的肌生成抑制蛋白在研项目的收购,最终成交金额约为2.05亿美元。
不过从2017年前几个月来看,美国FDA开始变得比以往更忙碌。当下,CEO John Milligan似乎正在考量新的并购项目,不排除该公司很快开拓新市场的可能性。
辉瑞前期花费8.5亿美元买下默沙东在研免疫检查点药物avelumab,该药于2017年3月获FDA批准用于治疗转移性默克尔细胞癌,是PD-1/PD-L1抑制剂今年获批的首只药物。其在今年3月发布了聚腺苷二磷酸(PARP)药物Lynparza一项Ⅲ期临床的积极数据,为自身争得了该领域的一个强势竞争席位。更甚的是,2016年年末,该公司在与默沙东的大型专利战中败诉,并向后者支付重磅药Sovaldi和Harvoni 25.4亿美元的巨额专利费。受此打击,阿斯利康计划缩减10亿美元研发预算,这使得像神经科学领域那样的小型项目因此被撤销。由Spark Therapeutics研发,辉瑞负责临床试验的SPK-9001于2016年获得FDA突破性认定用于治疗乙型血友病。此外,饱经波折终获FDA批准的Qtern(沙格列汀和达格列嗪的固定剂量组合产品)也一定程度上提振了该公司正走下坡路的糖尿病业务。
药企基本上都没有削减研发预算,但有部分企业调整了研发管线战略核心。其自身研发的NASH药物GS-4997也遭到分析师的高度怀疑。
默沙东在2016年同样也遇到一些研发困境,最显著的是其首只针对末期阿尔兹海默症的β淀粉样蛋白裂开酶药物verubecestat的Ⅲ期临床失利。今年3月末,强生公开了guselkumab的Ⅲ期临床数据,在最近这一波治疗银屑病的新药研发热潮中,该药研发进程较慢,但治疗效果预期较好。
Brandicourt已经开始寻求一个大型并购来提振研发后期业务,但在收购Actelion的争夺战中输给强生,随后尝试收购规模小很多的Flexion也没有如愿。去年11月,吉利德耗资5.1亿元从YM生物科学公司买下momelotinib,但其用于治疗骨髓纤维化的Ⅲ临床结果很不理想。
强生目前在世界各地都已与发展潜力高的小型药企结盟,很可能迎来新一轮突破性药物上市的热潮。5、强生:全球布局,发力Ⅲ期临床 在前十榜单上,作为同时深耕医疗器械和消费者保健业务的制药巨头和大型集团企业,强生(JJ)显得与众不同。据美国证券交易委员会统计,2016年,研发预算最高的几家药企费用总和较2015年增长超过50亿美元。1、罗氏:侧重末期研发线 尽管罗氏近几年在研发投入方面显得因循守旧,市场仍对其产出保持高度期待。
罗氏历来都是全球研发预算最高的制药企业,如今要花大量现金投入到旗下的pRED和基因泰克。通常来说,全球研发投资排在前列的制药企业每年在这方面的预算不会出现大幅度的变化。
Perlmutter在2016年又启动了一项规模较小的企业重组,停止了波士顿/坎布里奇和旧金山湾区一些研发实验室的运行。尤其是solanezumab在临床试验中失败,而承载着2017年重大销售期望的baricitinib在今年4月遭到FDA拒绝,使得新上任CEO Dave Ricks严重受挫。
银屑病治疗用药Cosentyx于1月份获英国NICE批准,针对相对小众的患者群体。另一只处于关键Ⅲ期临床的治疗鼻息肉病的药物,合作开发的双方希望扩宽其适应症范围。
不过,今年业界对该公司的关注点都集中在durvalumab和tremelimumab的联合疗法将对免疫检查点抑制剂市场带来什么影响。总的来看,强生在旗下杨森制药(Janssen)布局的研发后期管线前景明朗,而一旦自身研发较为困难,该公司仍会去寻找新的并购项目。该公司在2013年研发业务发展不利时进行了一次较大规模的机构重组,而经历了由执行副总裁Roger Perlmutter主导的过去10年间最大的转变,其研发业务目前发展势头良好。默沙东正在发展一个相对较低成本的研发业务模式,有时看起来是更大胆的赌博行为。
Zykadia获得了ALK阳性非小细胞肺癌的优先审批和突破性疗法认定,针对肺癌脑转移患者。Perlmutter直接将Keytruda当做明星来栽培。
为了凸显自己力求在CAR-T疗法领域取得先锋地位所做的努力,诺华在还没提交注册申请时就将针对儿童急性淋巴细胞白血病的CTL019加入到其前景可观的重磅药行列中。该公司决定剥离细胞和基因治疗单元,并已在去年夏天裁去120个员工。
强生对于该药的销售峰值预测持谨慎态度,但将该药和抗类风湿性关节炎药物sirukumab一并列入潜在重磅药行列。高盛分析师Jami Rubin表示,百时美施贵宝曾经拥有全球最好的肿瘤免疫疗法药物,而如今也难免受到竞争者的强劲挑战,如默沙东。